2023年, 第32卷, 第2期　刊出日期：2023-01-30

  

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新药注册与审评技术
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  《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读

  徐隆昌、崔靖、何伍

  中国新药杂志. 2023, 32(2): 113-117. https://doi.org/10.3969/j.issn.1003-3734.2023.02.001

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  为鼓励和促进体内基因治疗产品的发展,国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月26日正式发布了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》.本文结合该指南的起草过程,对指南的主要内容和部分重点问题进行了详细解读,以便业界在开发和研究体内基因治疗产品时更好地理解和参考该指南技术的要求,促进体内基因治疗产品的上市申请。
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  《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读

  卢加琪、李倩、何伍

  中国新药杂志. 2023, 32(2): 118-122. https://doi.org/10.3969/j.issn.1003-3734.2023.02.002

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  近年来,大量细胞治疗产品申报临床试验,截至2022年10月,我国已有2个细胞治疗产品批准上市,为严重疾病治疗提供了有效的手段.基因修饰系统包括慢病毒、γ-逆转录病毒、腺病毒、仙台病毒等病毒载体系统,以及DNA、RNA、蛋白质和蛋白质-RNA复合物等非病毒载体类系统,目前已应用于多种细胞产品的基因修饰或编辑.为规范基因修饰系统的药学研究和评价,国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月发布了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》.本文结合该指南的起草思路,对指南进行解读,以方便读者更好地理解指南内容。
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  《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读

  杨菲、韩冬梅、何伍

  中国新药杂志. 2023, 32(2): 123-127. https://doi.org/10.3969/j.issn.1003-3734.2023.02.003

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  2022年5月,《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》对外发布,为免疫细胞治疗产品的药学研究和评价提供了指导性建议.本文结合指导原则的起草背景和免疫细胞治疗产品的特点,对该指导原则进行解读,以方便读者更好地理解相关技术要求。
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  美国CAR-T药品上市后风险评估与减轻策略的研究及启示

  王晶、黄云虹、赵晨阳、鲁爽、高晨燕

  中国新药杂志. 2023, 32(2): 128-133. https://doi.org/10.3969/j.issn.1003-3734.2023.02.004

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  "风险评估和减轻策略"是美国FDA用于管理与药品相关的已知或潜在的严重风险的一项程序,以确保药物的获益大于其风险.嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法因其突出的疗效,为肿瘤患者带来了治疗新希望和新选择,但是由于其治疗原理的特性,目前几乎所有CAR-T细胞治疗都可能导致一些不良反应,其中以细胞因子释放综合征和神经毒性最为常见.本文拟通过探究美国CAR-T类药品风险管理策略中关于风险评估和减轻策略的内容,对美国CAR-T类药品上市后风险管理策略进行分析,并以目前美国上市的Kymriah为例分析其具体实施情况,以期为我国CAR-T类药品上市风险管理的相关政策提供借鉴。
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  重组生物技术产品连续制造中病毒安全控制的一般考量

  赛文博、胡莹莹、韦薇

  中国新药杂志. 2023, 32(2): 134-137. https://doi.org/10.3969/j.issn.1003-3734.2023.02.005

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  连续制造是重组生物技术产品生产工艺未来的发展方向之一,ICH Q13等重要技术文件的出台也为其应用实践提供了指导意见.但在病毒安全控制领域,连续制造与既往常见的批制造模式在控制理念和措施上都存在较大差异.本文将从连续制造的工艺特性入手,对生产用原材料控制、生产过程中的检定和病毒去除/灭活工艺验证三方面内容进行初步探讨.同时,由于重组生物技术产品连续制造的案例仍然有限,更为全面、细致的控制策略和措施仍有待于研发和生产经验的进一步积累和完善.建议该类产品在申报前与监管机构进行充分沟通交流,以科学、严谨的试验设计确保受试者或患者的用药安全。