2023年2月17日，美国FDA加速批准sparsentan上市许可申请，使其成为唯一获批的治疗免疫球蛋白A型肾病（immunoglobulin A kidney disease，IgAN）的非免疫抑制药物, 该药适用于具有疾病快速进展风险，且尿蛋白与肌酐比值（urine protein/creatinine ratio，UPCR）≥1.5 g·g－1的原发性IgAN成人患者。sparsentan是一种新型的非免疫抑制、单分子、双效内皮素-血管紧张素受体拮抗剂，可双重阻断内皮素A型(endothelin type A，ETA)和血管紧张素Ⅱ型1受体（angiotensin Ⅱ type 1 receptor，AT1），发挥保护肾小球足细胞和减少蛋白尿的作用。虽然美国FDA药品标签中包含了2个针对sparsentan的黑框警告，但临床试验表明sparsentan耐受性和安全性较好，相较于厄贝沙坦治疗，其提供了更为显著的临床益处，使患者蛋白尿显著减少，有助于延缓肾脏功能的减退。
目的：从“三结合”注册审评证据视角出发，针对领域内瓶颈问题，为优化中药治疗稳定性冠心病疗效评价指标体系提供参考。方法：系统梳理古代典籍文献、现代随机对照研究，检索《中华医典》数据库、CNKI、WanFang Data、SinoMed（CBM）、维普、PubMed、Cochrane Library、Embase和Web of Science数据库提取中医药治疗稳定性冠心病的结局指标，构建初始指标条目池，采用德尔菲问卷调查方法逐层筛选指标寻求共识性结论。结果：共纳入古籍书目30本、现代文献研究190篇，指标合并整理后初始条目池共包含主客观疗效指标90个，结合2轮德尔菲问卷专家调研共识性意见，课题组参照临床疗效总评量表研究范式，综合架构“心绞痛发作次数与加拿大心血管学会分级标准”构建稳定性冠心病总体印象疗效评价量表。结论：建议在实施运动负荷试验有一定困难或以改善症状、生存质量为主的中医药临床研究中可采用本量表反映疾病核心症状的动态性变化，同时根据不同研究目的实际情况辅助选择对应的客观疗效指标。
肺癌是全球癌症死亡率最高的恶性肿瘤之一，其中80%左右为非小细胞肺癌患者，是癌症的“死亡之首”，非小细胞肺癌治疗手段虽然有所进步但至今并未出现革命性的突破，一直是科研人员关心的重点。随着抗肿瘤药物市场需求的扩大，专利数量随之增加，专利中囊括了极具价值的技术情报信息。本研究通过对2003—2022年领域相关专利进行深度剖析，识别和分析核心技术主题和共现关系，并基于技术生命周期在专利申请国别分布、技术主题演化两方面揭示技术发展态势，旨在从情报挖掘角度为非小细胞肺癌领域的技术发展提供信息支持。
舒巴坦/度洛巴坦是由舒巴坦与度洛巴坦组成的复方β-内酰胺酶抑制剂，于2023年5月经美国FDA批准用于治疗18岁及以上患者由鲍曼不动杆菌-醋酸钙不动杆菌复合群引起的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎。本文对舒巴坦/度洛巴坦的作用机制、体外抗菌活性、药动学、药物相互作用、临床疗效、安全性等进行综述。
英国药典(British Pharmacopoeia，BP)在药品领域具有较高的国际影响力，受到业内专家学者的广泛关注。BP每年修订一次，修订内容不仅保持与欧洲药典同步，还包含对部分本国药品标准的增减及完善。新版BP的出版进一步巩固了其在国际上关于国家药品标准制定中的权威地位，为全球保障药品质量和安全发挥了重要作用。基于上版BP，本文总结归纳了BP 2024年版在总论、各论和附录等方面的修订情况，包括新增38个各论、删减17个各论、技术修订84项、修订8个各论的标题，同时为细胞和基因治疗领域制定了多个非强制性指导原则，推进分析质量源于设计概念的研究与实施等，希望能为BP的使用者和《中华人民共和国药典》的编制提供参考。
自2015年药品监管新政以来，我国药物创新取得了令人瞩目的发展。本文基于持续鼓励创新的理念，梳理总结既往的成就，并结合现实发展的具体情况，探索研究在新的形势下我国药品审评审批制度的优化方向及其重要与紧迫程度，以期进一步推动鼓励药物创新的审评审批制度改革与发展。本文通过文献研究、比较研究、问卷调研、头脑风暴及专家研讨，提出持续鼓励创新的药品审评审批管理的总体维度和优化方向；采用层次分析法对相关指标进行权重分析，确定优化方向重要性和紧迫性的排序。通过研究最终确立了注册分类、受理、审评程序与审评时限等10个维度以及优化新药定义、优化全球同步开发创新药上市后变更的批准证明性文件要求等35个优化方向，并得出各优化方向的权重值以及重要性和紧迫性排序；其中，重要性排序前3位的是：优化新药定义、优化跨部门沟通协调工作流程及问题解决机制、实施基于风险的分段生产管理；紧迫性排序前3位的为：优化跨部门沟通协调工作流程及问题解决机制、优化新药定义、实施基于风险的分段生产管理。说明这3个方向的问题亟待解决。本研究为监管部门持续优化完善药品审评审批制度体系提供参考。
单味中药有效部位新药是从单一植物、动物、矿物等物质中提取的一类或数类成分提取物及其制剂。近年来，在国家政策的支持下，单味中药有效部位新药的注册申请数量在一定程度上有所提高，而关于中药有效部位新药总结鲜少。本文针对中药有效部位新药在2013—2023年注册申请的数量、应用领域、结构类型方面进行了全面总结分析，提出了发展过程中所面临的困难与挑战，为后续中药新药研究及开发提供参考。
重组人血管内皮抑制素（恩度）是一种在大肠埃希菌中表达和纯化的新型重组人内皮抑素，于2005年被原国家食品药品监督管理总局批准用于治疗非小细胞肺癌（nonsmall-cell lung cancer，NSCLC），为NSCLC的治疗带来了希望，并成为肿瘤侵袭转移治疗的重要补充。迄今为止，多项研究讨论了恩度治疗NSCLC的有效性和安全性。本文对近年来针对恩度联合化疗、免疫治疗等研究进行总结，期待找出更多有效的恩度联合用药方案。
目的：观察藏药组合方案对高原地区人群感染新型冠状病毒轻症患者核酸转阴率及症状消失率的影响。方法：试验纳入方舱患者653例，根据患者住舱区域和服药意愿分为藏药组（催汤颗粒+流感丸+仁青芒觉胶囊+达斯玛保丸）和对照组（未服用藏药），治疗后评估核酸转阴率和症状消失率。结果：藏药组在核酸转阴率和住舱时间上与对照组无明显差异（P＞0.05），在发热、咳嗽、头痛、咽干咽痛、鼻塞、乏力等方面疗效优于对照组（P<0.01）。结论：藏药组合方案在缓解发热、咳嗽、头痛、咽痛、鼻塞等新型冠状病毒感染引起的症状方面有一定优势。
目的：研究复方黄柏液涂剂作为拔牙术后预防用药，能否有效降低拔牙术后疼痛、肿胀、张口受限等并发症的严重程度。方法：收集广州医科大学附属口腔医院口腔颌面外科2023年1月—2023年12月期间，近中阻生下颌第三磨牙拔除术的病例。随机分成两组，试验组采用复方黄柏液涂剂进行术中拔牙窝冲洗和术后含漱、对照组使用生理盐水进行术中拔牙窝冲洗和术后含漱。主要评价指标是患者术后1周内最大疼痛程度（视觉模拟量表评分），次要评价指标是拔牙术后相关生活质量评分。结果：80例患者纳入研究，其中男性17例、女性63例，平均年龄(27.5±4.7)岁。复方黄柏涂剂组45例、生理盐水组35例。患者术后1周内最大疼痛程度，复方黄柏涂剂组[(3.35±2.06)分]较生理盐水组[(4.63±2.12)分]低，P=0.008。拔牙术后疼痛天数，复方黄柏涂剂组[(2.49±1.47) d]较生理盐水组[(3.37±1.85) d]短，P=0.024。拔牙术后肿胀天数，复方黄柏涂剂组[(2.38±1.64) d]较生理盐水组[(3.46±1.54) d]短，P=0.004。张口受限天数，复方黄柏涂剂组[(2.84±1.1.55) d]较生理盐水组[(3.40±1.56) d]短，P=0.117。影响进食天数，复方黄柏涂剂组[(2.91±1.53) d]较生理盐水组[(3.57±1.63) d]少，P=0.067。影响正常工作天数，复方黄柏涂剂组[(1.13±1.36) d]较生理盐水组[(2.09±1.85) d]少，P=0.013。影响正常生活天数，复方黄柏涂剂组[(1.62±1.64) d]较生理盐水组(2.57±2.13)短，P=0.027。结论：复方黄柏液涂剂可有效预防并降低下颌第三磨牙近中阻生患者拔牙术后疼痛程度及对正常生活及工作的影响，在一定程度上提高了拔牙术后舒适度。
研究者发起的临床研究（investigator initiated trial,IIT）是研究型医院建设链条中的核心环节之一。在越来越多的政策引导下，研究型医院建设整体转向高质量发展体系是必然的要求，对IIT全过程管理也将提出更高的要求。本文结合广州市某三甲综合医院的相关探索措施，对标《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（试行）》进行解读并提出建议，为医疗卫生机构提升IIT项目管理策略提供参考。
腺样体肥大（adenoid hypertrophy，AH）是儿科常见病，为中医临床优势病种。依据国内外儿童AH临床诊疗指南、药物随机对照试验等，结合天津中医药大学第一附属医院临床试验中心的实践经验，从临床定位、试验总体设计、诊断标准与中医辨证标准、受试者的选择与退出、治疗方案、试验流程、有效性评价、安全性观察、试验的质量控制等方面，系统阐述中药治疗儿童AH临床试验设计与评价的技术要点，以期丰富儿科疾病中药临床试验设计与评价的方法学内容，提高临床试验设计与实施质量，促进儿科中药新药的研发。
目的：建立参麦颗粒中40种元素含量测定方法，并对其中的重金属元素Pb，Cd，As，Hg，Cu的风险进行评估并制定限度，为参麦颗粒的安全用药提供参考依据。方法：采用电感耦合等离子体质谱（inductively coupled plasma mass spectrometry，ICP-MS）法测定3个厂家生产的共85批参麦颗粒样品中40种元素的含量，以危害指数（hazard index, HI）和暴露限值法（margin of exposure, MOE）对Pb，Cd，As，Hg，Cu进行风险评估，并根据评估结果制定最大限量理论值。结果：各元素的线性关系良好（r>0.998）；回收率在87.2%～113.8%范围内；有证标准物质的测定结果与标示值一致。参麦颗粒中检出29种元素，含量较高的元素是Na，K，Mg，Ca，Al，Fe（＞20 mg·kg－1），重金属元素Pb，Cd，As，Cu被检出。85批次样品中Cd，Cu元素的HI均<1，Pb，As元素的MOE均＞1，基于风险评估结果得出参麦颗粒中Pb，Cd，As，Cu的限度分别为2，1，2，20 mg·kg－1。结论：参麦颗粒中的重金属及有害元素的安全风险较低，该方法为参麦颗粒的用药安全和质量控制提供参考。
目的: 建立离子色谱法分别测定微晶纤维素中5种阴离子（CH3COO-，HCOO-，Cl-，NO3-，SO42-）和5种阳离子（Na+，NH4+，K+，Mg2+，Ca2+）的含量，探究微晶纤维素电导率变化与其离子浓度变化之间的关系，并为其质量控制方法提供建议。方法: 阴离子测定采用Dionex IonPac AS19色谱柱（250 mm×4.0 mm,5 μm），ASRS 300（4 mm）型抑制器，以15 mmol·L－1氢氧化钾为淋洗液；阳离子测定采用Dionex IonPac CS12A色谱柱（250 mm×4.0 mm,5 μm），CSRS 300（4 mm）型抑制器，以15 mmol·L－1甲基磺酸为淋洗液；流速为1.0 mL·min－1，检测方式为抑制电导检测（抑制电流：44 mA），检测池温度为35 ℃，柱温为30 ℃，进样量为25 μL，按标准曲线法定量10种离子浓度。基于微晶纤维素稳定性实验不同时间点测得的电导率，通过灰色关联模型分析其与各离子浓度之间的灰色关联度。结果: 10种离子的质量浓度与其峰面积呈良好的线性关系，相关系数r均>0.999，定量限为0.02~2.81 ng，检测限为0.01~0.89 ng，平均回收率为92.8%~101.3%（n=6）。微晶纤维素电导率变化与Na+和Cl-的关联系数最大。结论: 该方法简便快速、专属性和通用性强，适用于微晶纤维素多种阴阳离子的测定，对电导率与离子分布的灰色关联度分析为其质量控制提供数据参考。
目的: 建立高效离子排斥色谱法测定复方氨基酸注射液（18AA）中山梨醇含量。方法: 采用Rezex ROA-organic Acid H+(8%)色谱柱（300 mm×7.8 mm，8 μm），流动相为12.5×10-3 mol·L－1硫酸溶液，等度洗脱，流速为0.5 mL·min－1，柱温为55 ℃，进样10 μL，检测波长200 nm。结果:氨基酸成分不干扰山梨醇测定，山梨醇峰与相邻色谱峰分离度良好，在4.905~19.62 mg·mL－1浓度范围线性良好（r=1.000，n=5），精密度、重复性、稳定性试验的RSD均＜1.0%，平均回收率为98.90%，RSD为1.55%(n=9)。 3批市售复方氨基酸注射液（18AA）中山梨醇含量分别为标示量的98.54%，97.92%，97.24%。结论：采用该方法能够有效解决氨基酸成分的干扰，不需进行复杂的前处理工作，快速简便、专属性强、准确度高，可用于复方氨基酸注射液（18AA）中山梨醇的含量测定。
目的：建立同时测定藏药五味甘露药浴汤散中5种成分（没食子酸、金丝桃苷、异绿原酸A、槲皮苷、异绿原酸C）含量的HPLC方法，并对6个不同来源的样品进行测定分析。方法：采用SWELL Chromplus C18色谱柱(250 mm×4.6 mm, 5 μm)；以乙腈-0.2%磷酸水溶液为流动相，梯度洗脱；检测波长为254 nm。结果：没食子酸、金丝桃苷、异绿原酸A、槲皮苷、异绿原酸C分别在24.45～195.6，8.55～68.4，10.9～87.2，11～88，15.86～126.8 μg·mL－1范围内线性关系良好。精密度实验、稳定性实验、重复性实验的RSD均<3%。5种成分的平均加样回收率为99.60%～104.03%，RSD为2.68%～1.13%。不同来源样品的5种成分含量分别为145～290，0～441，62～230，26～166，107～363 μg·g－1。结论：建立的HPLC方法简便、重复性良好，可用于五味甘露药浴汤散的质量控制和评价。
目的：基于美国FDA不良事件报告系统(FDA adverse event reporting system, FAERS)对肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)治疗药物依达拉奉和利鲁唑引起的不良事件(adverse event,AE)进行信号挖掘，为临床药物选择提供参考。方法：选取FAERS数据库自2004年第1季度—2023年第4季度的所有数据，采用报告比值比法（reporting odds ratio，ROR）和多项泊松收缩器法（multi-item gamma poisson shrinker，MGPS）进行信号监测。结果：纳入了以依达拉奉和利鲁唑为首要怀疑药物的AE报告分别为 2 930 和1 337份，严重AE中死亡占比最高。依达拉奉和利鲁唑的中位AE发生时间分别为25和44 d，但2种药物所导致的AE在用药后的任一时间均有可能发生。信号监测结果显示2种药物均涉及27个器官系统分类（system organ class, SOC），71个阳性信号。依达拉奉引起的AE主要集中在全身性疾病及给药部位各种反应，而利鲁唑引起的AE与说明书基本一致，临床需要重点关注的AE包括间质性肺疾病、肝功能异常和胰腺炎。结论：本研究提供了ALS治疗药物安全性特征的数据，这将有助于医疗保健专业人员在临床实践中降低依达拉奉和利鲁唑发生AE的风险。
目的:评价吉林省人民医院临床应用注射用甲苯磺酸奥马环素的合理性。方法:合理用药评价小组以奥马环素药品说明书、相关临床指南共识为依据，制定用药合理性评价标准；采用回顾性研究方法，基于属性层次模型（attribute hierarchical model，AHM），对我院2024年1月—2024年7月应用该药的90例病历进行评价分析。结果:我院该药的临床应用主要存在用药指征欠合理、首剂未予以负荷剂量、疗程较长等不合理问题。利用AHM法最终获得各病历评分（medical record score，MRS），MRS＜60分的4例、60≤MRS＜80分的8例、80≤MRS＜90分的48例、90≤MRS≤100分的30例。结论:我院奥马环素临床使用合理性仍有待提高，需进一步采取有效措施进行针对性干预。AHM作为药物合理性评价新方法，具有科学合理、真实客观、简便实用的优势。
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